【6.2】逆转录病毒载体用于癌症基因治疗

分子技术的进步导致发现了许多与疾病相关的基因突变,并阐明了包括癌症在内的几种人类疾病的异常基因和蛋白质表达模式。该信息推动了新型治疗策略的发展,例如利用小分子靶向特定的细胞途径以及使用逆转录病毒载体将免疫细胞重新靶向以识别和消除肿瘤细胞。逆转录病毒介导的基因转移已使嵌合抗原受体(CARs)改造的T细胞得以有效生产,这在血液系统恶性肿瘤的治疗中已显示出明显的成功。为了安全起见,这些修饰的细胞可以配备自杀基因。定制的基因编辑工具,例如成簇的规则间隔的短回文重复序列-CRISPR相关核酸酶(CRISPR-Cas9),锌指核酸酶(ZFN)或TAL效应子核酸酶(TALENs),也可以与逆转录病毒递送结合使用,以特异性地删除致癌基因,使致癌信号通路失活或递送野生型基因。此外,还证明了逆转录病毒基因转移策略可保护造血干细胞(HSC)免受化学疗法和放射疗法的剂量限制性毒性作用的可行性。尽管这些方法中的一些方法尚未转化为临床应用,但改进细胞替代疗法以增强和/或支持当前治疗方式的潜在意义是巨大的。

参考资料

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