【3.2.1】单组目标值试验(OPC/PG)

用于单组研究,目标值法是常用的设计。由于缺少对照组,需要行业接受的标杆作为“替代”。

RCT和Non-RCT说的是两组对照的研究,那么对于单组研究又当如何?目标值法是常用的单组试验设计,需要有目标和意义的标准,这通常是一个比率。对于单组试验设计来说,由于缺少对照组,需要一个“替代”,而这个“替代”一般是行业接受的一个标杆,有OPC和PG两种。

OPC是指多个试验中,在受试者这一层面完成的数据汇总。入排标准、评估以及治疗需要都一致,包括基线时所有相关协变量和临床结果。如果基线不一致,则需要运用统计方法进行调整。

PG是对特定受试者临床试验结果主要终点的总结,不像OPC要求那么严格和刚性。当历史数据以及受试者的数据难以获得、OPC无法使用时,可以考虑使用PG。

优缺点

使用OPC和PG的优点是:样本量小、节约时间和开支、执行相对容易、企业负担小。然而,OPC和PG同时具备所有非随机研究的缺点:选择偏倚、数据和分析中的问题。目标值法设立的只是一个最低标准,而不是优效。此外,没法影响同时代的临床常规,因为使用的是过时的历史数据作为标准,除非对此进行不断更新。

适用范围

那么,什么时候使用目标值法呢?一般来说,当以下条件均能满足时,可以考虑目标值法:

◎疾病的自然历程非常清楚;

◎患者人群可清晰定义和描述;

◎对试验产品已积累丰富的经验;

◎稳定且清楚认识的治疗标准;

◎稳定的治疗和技术;

◎没有显著的安全性和有效性的新问题;

◎监管部门、厂家、临床、学术机构和患者已对疾病和治疗达成一致;

◎对治疗效果有显著的正面预期。

除了上述情况以外,单组试验设计还可用于评估临床前测试中无法进行验证的问题;以及在某些特殊患者人群中,可能进行扩大产品适应症的试验。因此,尽管单组试验设计存在各种不足,但依然有其自身的价值和适用范围。

参考资料

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